Tällä hetkellä ainoa vakiintunut menetelmä sirppisolusairauden parantamiseksi on luuytimensiirto. Harvat potilaat ovat kuitenkin löytäneet vastaavia luovuttajia, ja jopa tulitikkua käytettäessä potilaat ovat vaarassa saada vakavia infektioita ja haitallisia, joskus tappavia immuunivasteita.
Onko sirppisolu parantunut?
Kantasolu- tai luuydinsiirrot ovat ainoa parannuskeino sirppisolutautiin, mutta niitä ei tehdä kovin usein, koska niihin liittyy merkittäviä riskejä. Kantasolut ovat erityisiä soluja, joita tuottaa luuydin, sienimäinen kudos, joka löytyy joidenkin luiden keskellä.
Onko sirppisoluanemia nyt parannettavissa?
Ainoa parannuskeino nyt sirppisolutautiin on luuytimensiirtoterveeltä luovuttaj alta, mutta se ei ole vaihtoehto useimmille potilaille, sanoi Aygun, joka ei ollut mukana tutkimuksessa.
Voidaanko sirppisoluanemiaa parantaa geeniterapialla?
“Tässä tutkimuksessa geeniterapia tuo terveitä geenejä kehoon tavoitteenaan korjata punasolujen geneettisiä poikkeavuuksia. Antamalla soluille mahdollisuuden tuottaa enemmän sikiön hemoglobiinia, tällä hoidolla on mahdollisuudet parantaa sirppisolusairautta tarkasti.”
Onko sirppisoluanemian elämä loppumassa?
Johtopäätökset: Viisikymmentä prosenttia sirppisoluanemiaa sairastavista potilaista selvisi viidennen vuosikymmenen jälkeen. Suurella osalla kuolleista ei ollut ilmeistä kroonista elinten vajaatoimintaa, vaan he kuolivat akuutin aikanakipujakso, rintasyndrooma tai aivohalvaus. Varhainen kuolleisuus oli korkein potilailla, joiden sairaus oli oireellinen.
