Mikään määräys ei erityisesti estä geenien käyttöä kosmeettisiin tarkoituksiin, ja viime aikoihin asti mikään ei tuntunut tarpeelliselta. Mutta maaliskuussa, kuukausia kestäneen sisäisen keskustelun jälkeen, NIH:n virkamiehet muuttivat yhtälöä hyväksymällä ensimmäistä kertaa geeniterapiakokeen ihmisillä, jotka eivät olleet sairaita.
Mihin geeniterapiaa voidaan käyttää?
Geeniterapia korvaa viallisen geenin tai lisää uuden geenin yrityksessä parantaa sairautta tai parantaa kehosi kykyä taistella sairauksia vastaan. Geeniterapia on lupaava monien sairauksien, kuten syövän, kystisen fibroosin, sydänsairauksien, diabeteksen, hemofilian ja AIDSin, hoidossa.
Voidaanko geeniterapiaa käyttää vain lääketieteellisistä syistä?
Geeniterapiaa testataan vain sairauksien var alta, joihin ei ole muita parannuskeinoja.
Milloin geeniterapiaa on käytetty?
18 vuoden lisätutkimuksen jälkeen ensimmäinen geeniterapiatutkimus käynnistettiin vuonna 1990. Nelivuotiaalle tytölle nimeltä Ashanthi DeSilva tehtiin 12 päivän hoito harvinaisen geneettisen sairauden takia, joka tunnetaan nimellä vaikea yhdistetty immuunivajavuus.
Kuinka moni on kuollut geeniterapiaan?
Kolme lasta, joilla on harvinainen neuromuskulaarinen sairaus, on kuollut saatuaan suuren annoksen geeniterapiaa Audentes Therapeuticsin suorittamassa kliinisessä tutkimuksessa.
